Lucce je deset let, ale denně chodí ze školy už před obědem. Musí stihnout udělat dvě speciální cvičení a pět inhalací. Je totiž takzvaným "slaným" dítětem trpícím smrtelnou cystickou fibrózu.
Úděl lidí s tímto vrozeným, a zatím nevyléčitelným, onemocněním napadajícím dýchací a trávicí ústrojí by mohl být díky olomouckým lékařům snazší.
Vědci z olomouckého Ústavu molekulární a translační medicíny společně s týmem kanadských vědců z montrealské McGill University zjistili, že látka fenretinid, používaná při léčbě a prevenci některých typů rakoviny, dokáže účinně bránit infekci zvané Pseudomonas aeruginosa. Právě ta je jedním z nejčastějších důvodů úmrtí nemocných s cystickou fibrózou.
"Pokud klinická studie na pacientech potvrdí, že daná látka skutečně tuto infekci potlačuje, mohlo by to lidem s touto nemocí prodloužit život a zvýšit jeho kvalitu," uvedl ředitel Ústavu molekulární a translační medicíny Marián Hajdúch, který vede tým českých vědců v kanadském projektu.
Dalším plusem by pro některé pacienty bylo oddálení transplantace plic, kterou musí v pokročilejším stadiu choroby často podstoupit. "A samozřejmě čím později je nezbytné tento zákrok provést, tím pro nemocného lépe," dodal Hajdúch.
Testovat se bude i v Česku
Nyní budou v Česku a Kanadě lékaři na lidech s touto diagnózou ověřovat, zda fenretinid skutečně zastavuje zmíněnou infekci. Na základě dosavadních zjištění už Americká agentura pro správu potravin a léčiv FDA povolila zahájení klinické studie na pacientech.
"Něco takového se povede jednou za dva tři roky. Pokud vše půjde dobře, mohly by být výsledky klinické studie známy v průběhu 16 až 24 měsíců," mínil Hajdúch.
Pracovnice olomoucké laboratoře Renata Buriánová připravuje vzorek pro roztřídění.
V Česku bude testování pravděpodobně probíhat na více pracovištích. Jde o poměrně vzácnou chorobu a lékaři tak potřebují, aby studií prošel určitý počet nemocných. "Bude dobře, když budou pacienti o této možnosti vědět," podotkl Hajdúch.
V tuzemských podmínkách má studie běžet od příštího roku, a vědci v ní budou zjišťovat i to, zda fenretinid může účinkovat na některé další infekce.
Cystickou fibrózou trpí asi 70 tisíc lidí
Osob s cystickou fibrózou je na celém světě okolo 70 tisíc, v Česku pak asi šest stovek. Vzhledem k tomu, že jde o genetickou chorobu, její příznaky se obvykle objevují v průběhu prvních měsíců či let po narození. Dětem s touto nemocí se kvůli jejich příliš slanému potu laicky říká "slané".
Pro rodiče je nemoc náročná finančně i časově, protože s dítětem musejí absolvovat denně řadu inhalací a cvičení.
"Ale trpí psychicky, neboť se musejí vyrovnávat s faktem, že jejich potomek je nevyléčitelně nemocný," uvádí sociální pracovnice Klubu nemocných cystickou fibrózou Tereza Tesařová.
Náročný režim, více jídla a bohužel i kratší život
Pro malé pacienty je podle ní složité vůbec dodržovat náročný denní léčebný režim a také skutečnost, že musejí jíst podstatně více než jejich vrstevníci.
"Když pak dospívají, a berou rozum, musejí se srovnat s tím, že jejich život nemusí být tak dlouhý a nemohou dělat všechno jako jejich zdraví kamarádi," vypočítávala Tesařová.
Podle vedoucího lékaře pneumologického pracoviště Dětské kliniky Fakultní nemocnice Olomouc Františka Kopřivy se dnes skutečně mnohé z těchto dětí dožívají dospělého věku.
"Ale i tak mají radikálně zkrácený život. Velmi často umírají na chronické infekce, které je udolají, přičemž nejčastějším typem je právě Pseudomonas aeruginosa," doplnil Kopřiva.
Cystickou fibrózu doprovází těžký metabolický defekt, který stojí za špatnou funkcí imunitního systému. "V rámci studia preparátu, který se používá při léčbě nádorů, jsme zjistili, že derivát vitamínu A fenretinid, je schopný upravit právě tento lipidový defekt," dodává k nynějšímu bádání Kopřiva.
Ústav molekulární a translační medicíny vzniká v rámci evropského projektu Biomedreg na olomoucké Lékařské fakultě Univerzity Palackého. Na mezinárodním projektu výzkumu léčby cystické fibrózy se kromě montrealských a olomouckých specialistů podílejí také vědci z Central University of Venezuela v Caracasu.
