Lékaři umí vyléčit smrtelnou nemoc krve. Kazí jim to stará pravidla

Zhoubným nádorovým onemocněním krve, takzvaným mnohočetným myelomem, trpí v Česku asi čtyři tisíce lidí. Každý rok lékaři odhalí dalších 400 nemocných. Pozdě léčení pacienti na nemoc do několika let umírají, nové léky ale dokážou jejich život prodloužit a u některých nemoc vyléčit.

Lékař Jan Straub z České myelomové skupiny | foto: Jiří Benák, iDNES.cz

Podle lékaře Jana Strauba z 1. interní kliniky Všeobecné fakultní nemocnice však léčbu brzdí zastaralá pravidla a přílišná byrokracie.

Mnohočetný myelom

Zhoubné onemocnění krvetvorby. Patří mezi nádorová onemocnění krve, podobně jako leukemie. Onemocnění vzniká v kostní dřeni, kde zasahuje některé typy plazmatických buněk, jež pomáhají chránit tělo proti infekci a onemocněním produkcí protilátek. V případě nemoci dochází k nekontrolovanému množení plazmatických buněk. Abnormální buňky, zvané myelomové, zabírají v kostní dřeni stále více prostoru na úkor buněk zdravých a utlačují je. V kostech se vytvářejí ložiska patrná na rentgenu jako otvory. Proto se onemocnění nazývá mnohočetný myelom, což je v řečtině otvor v kosti.

Zdroj: CMG

Brožurku o nemoci můžete stáhnout zde

Kolik lidí u nás mnohočetným myelomem trpí?
Každý rok diagnostikujeme asi 400 nových pacientů. Toto velice vážné onemocnění postihuje jeden typ bílých krvinek, takzvané plazmatické buňky, a způsobuje mnoho komplikací. Příznaky nejsou zpočátku jednoznačné, mnoho pacientů je odhalí až v pokročilém stadiu s mnoha změnami organismu, které se již nedají navrátit. Pak je horší i léčba. Je to záležitost především starších lidí, průměrný věk pacienta je 60 až 65 let, proto pro ně i pětileté či sedmileté přežití hraje velkou roli.

Jak k této nemoci člověk přijde?
Každý pacient se ptá, proč zrovna já. Co ji způsobuje, jednoznačně říct nedokážeme. Pravděpodobně se jedná o souhru faktorů, jako je výživa, záření způsobující karcinomy, prostředí a podobně. Není zde jednoznačně prokázána dědičnost, nemoc není infekční.

Jak se projevuje?
Poškozením kostí, vysokou hladinou vápníku v krvi, bolestmi kostí, samovolnými zlomeninami. Nejčastěji bývají poškozeny obratle, poškození utlačuje míchu a projevuje se bolestí zad, mohou ochrnout nohy. Mnohočetný myelom také vede k poškození kostní dřeně a tím i ke snižování počtu červených a bílých krvinek, krevních destiček a obranných protilátek, s čímž souvisí časté a závažnější infekce a poruchy imunity. Třetí orgán, který nemoc zasahuje, jsou ledviny. Vlivem jejich poškození dochází k otokům nohou a poruchám močení.

Oznamujete ale průlom v léčbě této plíživé nemoci...
V posledních deseti letech se nám daří zvyšovat přežití pacientů. Ještě před dvěma lety pacienti s tímto onemocněním průměrně přežívali pět let, dnes už je to sedm let. Dokonce se ukazuje, že u části pacientů se dá nemoc natrvalo vyléčit. Ještě před pár lety byl myelom nevyléčitelný a choroba se při jakémkoli léčebném schématu vracela. Nyní umíme až 20 procent pacientů vyléčit a dalších až 60 procent udržet dlouhodobě v dobrém stavu.

CRAB

Vedle moderních léků zvyšuje naději na úplné vyléčení pacientů včasné odhalení nemoci. Česká myelomová skupina proto spustila před třemi lety vzdělávací projekt CRAB. Cílí na praktické lékaře, neurology, revmatology a nefrology, které učí rozpoznávat příznaky.

Podle Strauba je reakce lékařů dobrá.Včasné zachycení nemoci stouplo o deset procent, to znamená, že při zhruba 400 nových případech ročně 40 pacientů dostalo díky projektu šanci na úplné vyléčení. Rovněž poklesl počet nově diagnostikovaných pacientů s onemocněním v závažném stavu.

CRAB je zkratkou anglických názvů projevů nemoci: C je vysoká hladina vápníku (hyperCalemie), R postižení ledvin (Renal), A postižení kostní dřeně (Anemie) a B postižení kostí (Bone).

Zdroj: CMG

Co způsobilo zlom v léčbě?
Nové léky, které dorazily do České republiky. Pokud nemoc včas indikujeme, dokážou pacienta trvale vyléčit, choroba se již nevrátí. Samozřejmě máme k dispozici léčbu jako u jiných onkologických onemocnění, ale tyto prostředky jsou mnohem účinnější. Léky cílí na nádorové buňky s tím, že tolik nepostihují ty ostatní, tudíž nemají tolik nežádoucích účinků jako klasická cytostatická léčba.

Dá se cílená léčba jednoduše popsat?
Velmi zjednodušeně: jeden lék působí na poli odbourávání bílkovin jako zplodin buňky, které blokuje. Bílkoviny se tak v buňkách hromadí a tyto rychle se množící buňky zabíjí. Druhý typ léku potom působí na DNA a blokuje tvorbu nádorových buněk, zatímco ostatní buňky nejsou tak zasaženy. Mnohočetný myelom je charakteristický tím, že se buňky množí velice rychle, proto můžeme léčebnou odpověď sledovat už v několika týdnech, maximálně měsících. Léky mají samozřejmě nežádoucí účinky, víme o nich, ale jsou nesrovnatelné s ostatní léčbou.

Kolik stojí léčba jednoho pacienta?
Vstupní léčba pacienta stojí asi milion korun. Vypočítali jsme, že rok života tohoto pacienta stojí 170 tisíc korun. Mnohým se to může zdát mnoho, ale bavíme se o přežití člověka. Navíc léčba pacientů s jinými onkologickými problémy je mnohem dražší a délka jejich přežití se prodlužuje většinou jen o měsíce.

Je nutné, aby pacient pobýval v nemocnici?
Z velké části se jedná o léčbu ambulantní a pacientům tak poskytujeme co nejvyšší komfort. Výjimkou je transplantace krvetvorných buněk, která je stále jedním z nosných bodů terapie.

Proč tedy léčbu nenasadíte u všech potřebných pacientů?
Problémem jsou zastaralá pravidla z doby, kdy jsme se učili s těmito léky pracovat. Léčba mnohočetného myelomu je ekonomicky náročná, proto jsme se snažili v omezených finančních možnostech od pojišťoven léčbu směřovat na ty pacienty, kteří z toho mohou zejména profitovat, a proto jsme si i my s pojišťovnou dohodli kritéria, jak dlouho pacienta léčit a kolik léčebných cyklů má podstoupit.

Infomateriály České myelomové skupiny najdete zde

Léčba je omezena na osm až devět cyklů. V poslední době se ale posunula a nové studie ukazují, že i pacienti, kteří nedospějí po čtyřech cyklech ke zlepšení, mohou ještě z pokračování léčby profitovat. Jenže pravidla vznikla asi před šesti lety a dodnes platí. Už ale nehrají pro pacienta, ale proti pacientovi, proto je chceme zrušit. Je sice možné, že vstupní léčba bude dražší, ale pacient už pak není léčen a nepotřebuje další léčení v dlouhodobém horizontu, a nezatěžuje tak zdravotní systém.

Jednáte s pojišťovnami o nějakém navýšení úhrad za tuto léčbu?
Pojišťovny jsme v rámci České myelomové skupiny informovali asi před měsícem a na potřebě změny se s námi v podstatě shodují. Jediné omezení, které nás nyní trápí, je ze strany Státního ústavu pro kontrolu léčiv, kde platí stará pravidla. Jednáme proto o vytvoření nových léčebných doporučení a nastavení pravidel, která budou odpovídat současné moderní léčbě.